前言

高质量的临床研究对推进医学科技发展起着重要作用，纵观生物医药创新产业链，临床研究是无法替代的一步，也是投入时间和资源最多的阶段，临床研究是实现成果转化和我国达到“健康科技创新整体实力位居世界前列”目标的必经之路。

IIT是指医疗卫生机构开展的，以人个体或群体（包括医疗健康信息）为研究对象，非以药品、医疗器械注册为目的的，研究疾病的诊断、治疗、康复、预后、病因、预防及健康维护等活动。IIT能够更好地探索疾病最新诊疗方法及国际前沿诊疗手段，产出高质量的循证医学证据，从而形成临床指南指导临床实践。近年国家和地方政府纷纷发布系列政策鼓励临床医师开展临床研究，如2017年国家四部委联合发布《国家临床医学研究中心五年（2017—2021年）发展规划》，至2021年底统筹建成100家左右临床医学研究中心；2016年上海申康医院发展中心启动“促进市级医院临床技能与临床创新三年行动计划”，资助医务人员开展临床研究。

当前我国IIT仍面临各种各样的困难与瓶颈，如临床医师工作繁忙难以保障科研时间、专业临床研究人才短缺、研究设计存在方法学缺陷、实施过程不规范、信息化技术跟不上需求等，因此，构建能够支持规范、科学、高效地开展临床研究的专业的方法学平台势在必行。2019年上海市卫生健康委联合上海市药品监督管理局、上海市发改委等九部门联合发布政策要求以市级医院为试点独立设置临床研究中心，尽管大部分医院配备药物临床试验机构，但推动IIT为主旨的临床研究管理与技术支撑的机构大多尚未配备专业的临床研究人员，基础设施建设也不完善，亟需全面、科学、专业的体系建设和指导。

上海交通大学医学院临床研究中心在国内首先构建了高校-附属医院两层级的MACRO，有效地专业支撑开展临床研究，已成为临床医师最主要的研究依靠伙伴。随着全国各地“建设研究型医院”理念的兴起，中心曾在2018—2020年密集接待了来自上海、北京、天津、深圳、山东、广东、安徽、湖南、海南、甘肃等诸多省市医院的科研管理负责人与临床学科带头人，迫切希望学习交流临床研究体系建设经验，本团队也曾多次受邀为国家及来自全国32个地区卫生系统管理者及医院的项目负责人进行方法学授课。因此，我们回顾了5年前从调研临床医师的方法学知识培训需求开始，到搭建基础设施平台、组建交叉复合型的专业方法学团队，直至今日完成手稿时已基本形成一套支撑IIT全链条的实践经验。基于此，本书系统性论述了临床研究体系要素，借鉴国际先进理论与规范框架，初步总结出一套适合国内医疗和学术机构的发展IIT建构体系，分为管理篇和方法篇。

管理篇系统介绍了临床研究中心的建设和管理方法，包括临床研究发展概论、方法学支撑体系构建、专业团队建设、基础设施建设、项目管理和教育培训等内容，每一章皆从介绍国外主流的体系和模式入手，并分享笔者机构的建设经验，为首次成立临床研究中心或有意于加速建设临床研究体系的科研院校和管理部门人员提供实战参考。方法篇则注重包含精准医疗、干细胞临床研究与人工智能等几个前沿临床研究的方案设计考量、IIT数据管理及质量管理，为有意向开展临床研究的医务人员、方法学人员和临床医学生提供了可借鉴案例，希望在传统的流行病学方法基础上有所补益、开阔思路。此外，每章末尾提供了Tips，供读者快速了解各章节重点内容及集约化体系建设的关键点和精髓；附录亦收录了临床研究中心建设中涉及的人员管理、数据管理、项目管理、监查等环节的标准操作流程和资源文件，供读者借鉴参考。

本书编写时正值新型冠状病毒肺炎全球大流行期间，大量新冠肺炎的临床研究竞相涌现，行业内密切关注方法学上的种种问题，且由于有限的受试者资源，真正有意义的试验可能因为病例不足无法得到结论。这一现象既反映了国家统筹资源开展临床研究的重要性，也再次说明了临床研究科学体系构建的必要性。笔者在《柳叶刀·传染病》杂志上发文指出影响卫生决策的“缺乏证明”与“证明缺乏”是方法学的不同概念；当缺乏确证有效的治疗药物而患者面临生命威胁时，临床医师基于科学推断进行同情用药或超适应证用药，前提是需要认真平衡考量患者的潜在获益和用药安全性风险。由此，研究者需具备临床研究方法学专业知识的重要性与迫切性可见一斑。

本书在编写临床研究支撑体系建构过程中，努力做到既接轨国内外前沿理论有创新，又做到符合临床研究一般规律，且充分考虑到我国国情特点和实践需求。本书付梓之时，国家卫生健康委员会已正式发布《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法（试行）》，并在京沪粤琼先行试点实施。

但由于原创撰写之初，IIT方法学体系构建是基于从无到有的探索，作者思想和学术水平有限，难免有纰漏，因此诚恳地希望各位读者、专家提出宝贵意见，逐步推动IIT发展。

上海申康医院发展中心

市级医院临床研究促进发展中心主任

2021年9月